中國經濟時報記者韓清華
1月31日上午9點半，成都市政協十六屆二次會議在成都金牛賓館開幕。作為參會代表，成都市政協委員、市政協常委、市政協科教醫體衛委員會副主任（兼），致公黨四川省委會委員、四川大學生物治療全國重點實驗室教授、博士生導師雷鵬，把關註點放在罕見病新藥研發上，帶來了他的提案《建議成都市加大力度支持罕見病新藥研發》。
成都市剛剛印發了《成都市人民政府關於前瞻培育未來產業構築高質量發展新動能的實施意見》（成府發【2024】2號），對前瞻培育未來產業作出系統部署。其中，意見明確提出要重點培育基因及細胞治療等生物治療產業。
雷鵬告訴中國經濟時報記者，罕見病是生物治療的重要方向。到二十一世紀初，在7000多種罕見病中，約有3000種遺傳基因得到鑒定，針對這些致病機制清楚的遺傳性疾病基因治療發展迅速。2014年，歐洲藥品管理局批準治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥的基因藥物Glybera上市。2017年，美國食品和藥物管理局首次批準基因治療藥物Luxturna上市，用於治療RPE65基因缺陷所致遺傳性視網膜病。我國在政策上已有傾斜，一批企業（包括成都的本土企業）和科研機構開始嘗試。
對此，成都市政協委員雷鵬提出建議，成都市應搶抓市場機遇，在政策上加大力度，多方位支持罕見病新藥研發和上市工作。具體如下：
1. 依托成都優勢企業和國傢重點實驗室，設立罕見病基因治療新藥研究中心，推動罕見病新靶點發現，並在本地完成科技成果轉化。
2. 根據企業及科研單位固定資產投入金額，按照一定比例給予投入單位資金補助。科研單位研發發現的治療罕見病的創新藥物，由市屬天使基金以社會化和商業化方式進行評估，擇優提供孵化資金支持。
3. 為激勵成都市企業，對全國首款上市的罕見病基因治療新藥，在原有產業政策的基礎上，另行設立鼓勵政策，幫助本地企業加速完成產品商業化工作。
4. 積極與國傢藥監局等部門密切溝通，設立西南中心，加快藥物臨床試驗評審和上市。