120萬元一針的天價抗癌藥迎來支付模式的新突破。近日，復星凱特宣佈與國藥控股旗下健康管理和患者綜合服務平臺宸汐健康聯合推出“奕凱達中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃”。這一商業模式能否為創新藥落地探索出一條新路？
》》高價創新藥陷兩難
當前，以CAR-T（即嵌合抗原受體T細胞免疫療法）為代表的創新藥研發如火如荼。讓CAR-T療法一炮而紅源於一個真實的患者案例。美國的白血病女孩Emily，經CAR-T治療後她已經實現10年無腫瘤生存。2021年6月22日，奕凱達成為國內首個獲批上市的CAR-T細胞治療產品，適用於治療二線或以上系統性治療後復發/難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，定價為120萬元/針。
價格太高，進不了醫保；進不了醫保，價格更難降下來，面對這樣的兩難局面，高價創新藥如何破局？在此背景下，復星凱特率先提出了按療效付費的支付模式。按計劃，符合條件的患者在使用阿基侖賽註射液（商品名：奕凱達）治療後，若未能達到完全緩解（CR），原本120萬元一針的CAR-T治療將獲得最高60萬元人民幣的返還。
》》按療效付費仍有難題待解
不過，具體到實操層面，上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林拋出了一系列問題：誰來評價療效？療效指標如何設定？如果出現糾紛，誰來協調？由誰來衡量？返還錢的話，又應該通過怎樣的機制來退回？“這些點都需要一一說明。”
實際上，按療效價值支付方式是多方利益博弈後尋找到的一個平衡點，但藥品推出按療效價值支付背後，也要有充分的真實數據支撐，而這本身會涉及較高的項目管理成本。
對此，復星凱特項目負責人齊淵元表示：“在數據方面，我們做了比較多的積累，奕凱達在全球已積累了1.3萬例的數據，對於淋巴瘤這樣的瘤種，全球有一個相對比較客觀的評價標準，核心手段是PET-CT進行掃描，評價標準相對客觀。”
》》業內期盼建立多元支付體系
截至目前，國傢藥監局已批準了4款CAR-T產品。據報道，在國內醫保無法為CAR-T買單的背景下，目前多數CAR-T產品主要轉向探索包括各類“惠民保”等商保的支付。比如，奕凱達已經納入超100款城市惠民保項目以及超過75款商業健康保險項目。其中，如果患者已經參與了滬惠保等商業保險，保險賠付後假如自付藥費70萬元的話，他會獲得返還其中一半即35萬元藥費。
“今後，這些特殊的先進療法會越來越多，包括多靶點的治療、適應證不斷擴容的細胞基因治療等，更需要建立一個多層次的保障體系。”金春林建議，未進入醫保的產品，可尋求醫保外商業化渠道，通過慈善贈藥、商業保險等渠道來提升藥品的可及性。“比如可考慮建立一個單獨的專項基金，根據藥物的療效來支付，這樣就可以讓企業和醫療保險機構之間雙向而行，讓更多病人受益。”（摘編自《羊城晚報》）